第二章　抗肿瘤药物超说明书用药的特点及进行规范的意义

原国家卫生计生委在《2014年卫生计生工作要点》强化医疗质量安全管理中明确提出，建立超药品说明书用药管理制度，促进临床合理用药。由此可见，超说明书用药越来越受到医学界、法学界的关注，也得到了我国最高卫生行政部门的高度重视。尽管如此，迄今我国尚未对超说明书用药立法。

超说明书用药的合理性目前仍存在争议。有学者认为，医生应该为患者提供最安全有效的治疗，任何让患者承担风险的超说明书用药都要受到惩罚，药物的新用法或适应证应有严格的基础研究和充分的循证医学证据支持，并经相关部门审核与批准，方可列入说明书应用于临床。广东省药学会曾于2010年3月18日印发了《药品未注册用法专家专识》，明确了超说明书用药是医师、药师所享有的一种国际通行职业权利，也是一种合法的用药行为。同时认为超说明书用药应满足5个条件：①在影响患者生活质量或危及生命的情况下，无合理的可替代药品；②用药目的不是试验研究；③有合理的医学实践证据；④经药事管理与药物治疗学委员会（或药事管理委员会）及伦理委员会批准；⑤保护患者的知情权。

临床用药依据较多，包括药品说明书、指南/共识、临床路径、诊疗规范、文献、教科书、著作等，但如何界定法律地位仍处于探索阶段。刑沫等通过对常见规避超说明书用药风险方法的法律属性及效力进行分析，提出了超说明书用药法律评价标准。其提到理论依据支持和取得患者知情同意等是常见规避超说明书用药风险的方法，其中理论依据包括国内外指南、临床路径、诊疗规范、文献、著作、教科书、国外已批准的药品说明书等。一般来说，国内外权威指南、卫生部门出台的临床路径、国家药典等具有较高权威性；而文献因其样本量不足存在片面性，不被认为有较高权威性；著作、教科书观点较成熟，但具滞后性；国外已批准的药品说明书相对可靠、效力高，但是部分药品存在人种差异，也不是绝对安全。

为了更好地保障医疗质量和医疗安全，提高超说明书用药规范管理的可操作性，广东省药学会有关医院药学专家就超说明书用药管理流程达成以下共识：①超说明书申请；②药学部门初审；③药事会和伦理会审批；④超说明书种类和目录；⑤超说明书用药处方权限及管理；⑥原则上所有超说明书使用均需有详细的病程记录，在使用前与患者签署知情同意书，明确告知其使用风险与权益。

另外，出于循证的考虑，应当建立超说明书用药效果评价机制。医学是实践科学，应建立对于超说明书用药后的监测机制。针对一定数量的临床病例进行分析，如果该部分病例的不良反应发生率与治疗同领域疾病的药品说明书内用法的不良反应发生率持平或更低，则可以证明其安全性；反之，如果在一定数量的病例中，其不良反应发生率高于同领域药品说明书内用法的不良反应发生率，则需要结合患者的用药获益，慎重地思考继续超说明书用法的必要性与可行性，以期为临床决策提供有效的支持，更为共识/指南的形成提供必要的数据参考。

综上所述，抗肿瘤药物的超说明书使用是不可避免的，其存在具有必然性，在其临床实施的过程中，需要医师、药师、医院管理部门、各个协会、国家有关管理部门甚至法律部门及药品厂家的通力合作，规范抗肿瘤药物的超说明书使用，促进临床合理用药，平衡鼓励医学创新与保障患者安全的矛盾，最大限度地保证患者利益，同时有利于规避超说明书用药带来的执业风险及法律风险。